ژن درمانی با بزرگترین چالش پیش روی خود مواجه گردید

ژن درمانی با بزرگترین چالش پیش روی خود مواجه گردید

به گزارش راستابلاگ ژن درمانی بعد از پشت سر گذاشتن بررسی های بسیار، با بزرگترین چالش خود در مقابله با كم خونی داسی شكل رو به رو می شود.


به گزارش راستابلاگ به نقل از ایسنا و به نقل از مجله نیچر، ژن درمانی بعد از شناخته شدن بعنوان یك درمان بالقوه برای بعضی از اختلالات ژنتیكی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی كم خونی داسی شكل روبرو می شود.
روش های در رابطه با تغییر ژنوم بعد از دهه ها بررسی و پشت سر گذاشتن شكست های دردناك، بعنوان یك روش درمان برای بیماری های نادر مورد تایید قرار گرفته اند.
دانشمندان هم اكنون تلاش می كنند تا جدیدترین پیشرفت های خود همچون بعضی از فناوری های ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری كم خونی داسی شكل استفاده كنند. كم خونی داسی شكل، نوعی بیماری ژنتیكی است كه به اختلال خونی منجر می شود و تابحال حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهش های بسیاری انجام داده اند و در حال برنامه ریزی پژوهش های دیگری هم هستند.
"لاكشمانان كریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریكا اظهار داشت: این پژوهش ها حالا به واقعیت می پیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم می زنند.
كم خونی داسی شكل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژن درمانی، چالش برانگیز بوده است. روش های مبتنی بر ژن درمانی كه برای درمان بیماری های دیگر تایید شده اند، با هزینه بیشتر از یك میلیون دلار صورت می گیرند.
كم خونی داسی شكل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و كارائیب متمركز شده است كه در آنها منابع كمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمان های آزمایشی برای مقابله با كم خونی داسی شكل، پیچیده هستند و به بستری شدن دراز مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشكی نیاز دارند. حتی كسانی كه به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو می شوند كه باعث می شود ژن درمانی، ارزش خویش را از دست بدهد.
دانشمندان در حال بررسی مجموعه داده های در رابطه با آزمایش های ابتدایی هستند تا بتوانند روش ژن درمانی را بهبود ببخشند. سرمایه گذاران هم تلاش می كنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم نمایند. "موسسه ملی سلامت آمریكا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اكتبر اعلام نمودند كه قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژن درمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماری هایی مانند كم خونی داسی شكل و ایدز مقابله شود.



نخستین بار در آمریكا
پژوهشگران آمریكایی، اخیرا روش ویرایش ژن كریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویكتوریا گری"(Victoria Gray) كه به كم خونی داسی شكل مبتلا بود، آزمایش كردند. باور پزشكان این بود كه شاید ویرایش سلول های استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید باردیگر گلبول های قرمز موثر كمك كند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش نمایند.
آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویكتوریا گری استفاده كردند تا پروتئین خاصی را فعال كنند كه به تولید گلبول های قرمز مناسب منجر می شود. این جراحی، گری را به اولین فرد در آمریكا تبدیل كرد كه روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.
پژوهشگران در ارتباط با این پروژه گفتند كه باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری كنند تا خطرات احتمالی آنرا بشناسند.

تحول پزشكی
سلول های عجیبی كه نوعی از كم خونی داسی شكل را در خود دارند، برای اولین بار در سال ۱۹۱۰ در یك دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسی های خویش را در مورد ساختار سلول ها در این بیماری گزارش دادند.
انتشار این گزارش ها، برای اولین بار توانست اثرات یك اختلال ژنتیكی را با ردیابی ریشه مولكولی آن مشخص نماید. پژوهشگران در بررسی های بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری كشف كنند.
بررسی ها نشان داد كه جهش در كدگذاری ژن در رابطه با این پروتئین، به بروز كم خونی داسی شكل منجر می شود. این جهش، علایم بسیار كمی دارد و از افراد مبتلا به انگل های خونی همچون انگل عامل مالاریا محافظت نمی نماید. به همین دلیل، میزان مبتلا شدن به كم خونی داسی شكل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.
با این حال، تشخیص زودهنگام می تواند به نجات زندگی افراد كمك نماید. سالانه بیشتر از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا می آیند و آنتی بیوتیك یا واكسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها قبل از رسیدن به پنج سالگی از دنیا می روند. كسانی كه زنده می مانند، در همه طول عمر خود با درد، سكته و عفونت مواجه می شوند.
وجود كم خونی داسی شكل در كشورهای كم درآمد نشان داده است كه شركت های دارویی و كشورهای ثروتمند، توجه كمی به این بیماری نشان داده اند. نیازهای كشورهای كم درآمد به رسیدگی های حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست كه به دشواری می توان كم خونی داسی شكل را در اولویت قرار داد.



1398/09/17
21:20:30
5.0 / 5
3000
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)

تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب
لطفا شما هم نظر دهید
= ۳ بعلاوه ۴